Lancet Haemat：Guadecitabine用于中高危骨髓发炎异常综合征患者的和安全性

Guadecitabine是二代较高丝氨酸用药，其活性代谢物地西他滨的精子暴露时间较静注地西他滨的长。病人自体浸润极其综合征需要更有效性的较高丝氨酸用药。研究执法人员开展一2期的随机化、开放性研究，招聘年满18岁的各风险层级的自体浸润极其综合征或慢性白血球白血病患儿，要求受试患儿既往从未采用过较高丝氨酸用药病人或较高丝氨酸用药病人后复发/难治性。将患儿按1：1随机深夜60mg/m2或90mg/m2两组，28天一疗程，前5天用药。主要评估指标是基本上更为严重率。2012年7年底9日-2014年4年底7日，共招聘了105位患儿，其中55位（52%）深夜60mg/m2(28事例为首次病人和27事例为较高丝氨酸用药病人后复发或难治性疾病)，50位(48%)深夜90mg/m2(23事例和27事例)。有3事例(3%）从未接受研究病人，被排除。中位随访3.2年(IQR 2.8-3.5)。不同血糖两组获得基本上更为严重的患儿百分比无显著差别(60 mg/m2两组 21/53[40%，95% CI 27-54]； 90mg/m2两组 27/49[55%，95% CI 40-69]；p = 0.16)。49位首次病人的患儿；还有25位(51%，95% CI 36-66)、53位复发或难治性患儿；还有23位(43%，30-58)患儿获得了基本上更为严重。两两组最类似的3级及以上的所致事件真相有血小板减少症(60mg/m2两组 22/53[41%]、90mg/m2两组 28/49[57%])、特征性白血球减少(21[40%]、25[51%])、心血管疾病(25[47%]、24[49%])、头痛性特征性白血球减少(17[32%]、21[43%])和肺炎(13[25%]、15[31%])。7位(7%)患儿临死前于所致事件真相(60mg/m2两组 4事例、90mg/m2两组 3位；1位为首次病人、6位为散光/难治性)。2事例临死前亡被忽视与病人有关(两两组各一事例)。Guadecitabine用于中/高危自体浸润极其综合征患儿的耐受性尚可。对目前的较高丝氨酸用药病人不极端的患儿或可采用Guadecitabine病人，60mg/m2，连续用药5天。原始出处：Guillermo Garcia-Manero，et al.Guadecitabine (SGI-110) in patients with intermediate or high-risk myelodysplastic syndromes： phase 2 results from a multicentre， open-label， randomised， phase 1/2 trial.The Lancet Haematology. May 03， 2019. https：//doi.org/10.1016/S2352-3026(19)30029-8本文系梅斯药学（MedSci）原创编译，转载需特许！